USA: FDA dopuściła na rynek lek Zynteglo, który ma być stosowany w leczeniu rzadkiej choroby niedokrwistości

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła na rynek lek koncernu biotechnologicznego Bluebird Bio – Zynteglo, który będzie kosztował 2,8 miliona dolarów. Preparat ma być stosowany w leczeniu rzadkiej choroby, talasemia-beta, zwanej też niedokrwistością, która w ciężkiej postaci wymaga transfuzji krwi co dwa do pięciu tygodni. Lek pozwoli na zastosowanie terapii genowej, która według koncernu powinna okazać się skuteczna po jednorazowym zastosowaniu.

Przed zatwierdzeniem leku przez FDA w środę dyrektor operacyjny Bluebird Bio Tom Klima powiedział, że średni koszt transfuzji w ciągu całego życia pacjenta sięga w USA 6,4 miliona dolarów, więc Zynteglo, mimo wysokiej ceny, wciąż może być opłacalny dla pacjentów.

Bluebird Bio, z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, specjalizuje się w opracowywaniu terapii poważnych zaburzeń genetycznych i raka.