USA: dopuszczenie eksperymentalnego leku na Alzheimera wkrótce może zostać rozpatrzone przez FDA

Eksperymentalny lek na Alzheimera spowalnia spadek funkcji poznawczych, ogłosił producent leków Eli Lilly, po dokonaniu klinicznej próby badawczej na 1,700 pacjentach, w okresie 18 miesięcy. Z powodu efektów ubocznych zmarły 3 osoby.

Firma planuje skierować prośbę o akceptację leku do US Food and Drug Administration pod koniec czerwca. Zadaniem FDA będzie dokonanie analizy ryzyka i korzyści, zanim lek o nazwie “donanemab” otrzyma aprobatę. Donanemab działa poprzez usuwanie i zapobieganie odkładania się białka amyloidu w tkance mózgowej, odgrywającego fundamentalną rolę w patogenezie choroby.  

35 % procent pacjentów, którzy otrzymywali miesięczną dawkę w okresie 18 miesięcy wykazało wolniejszy spadek funkcji poznawczych w zakresie procesów pamięciowych, myślowych i możliwości wykonywania codziennych aktywności, w porównaniu do osób, które nie otrzymało lekarstwa. Pacjenci, którzy przyjmowali donanemab byli o 39% procent mniej narażeni na postęp choroby. Niemal połowa z otrzymujących środek – 47% procent pacjentów, nie wykazywała postępu choroby, rok od rozpoczęcia próby, w porównaniu z 29% procentami tych, którzy nie otrzymali leku. 

Ponad połowa pacjentów zakończyła badanie w pierwszym roku próby klinicznej, 72% procent w ciągu 18 miesięcy.       

Trzech uczestników badania zmarło z powodu efektów ubocznych. Korzyści zastosowania leku będą musiały zostać rozważone przez FDA względem ryzyka. Donanemab może powodować opuchnięcie mózgu i krwawienia, które mogą być poważne, a w niektórych przypadkach fatalne. 

24% pacjentów otrzymujących donanemab wykazało opuchnięcia w badaniu rezonansowym, z czego 6% procent wykazało fizyczne symptomy. 31% procent pacjentów doświadczyło niewielkich mikro krwawień mózgowych. Z osób nie będących częścią badania mikro krwawień doświadczyło 13.6% procent chorych. 

Większość przypadków była łagodna do umiarkowanych. Stan pacjentów stabilizował się przy odpowiedniej opiece. 1.6% procent doświadczyło symptomów poważnych. 

Eli Lilly już wcześniej aplikowało o zatwierdzenie leku, w styczniu FDA odrzuciło aplikację prosząc firmę o więcej danych na temat pacjentów otrzymujących lek.