W Polsce będzie refundowany najdroższy lek na świecie – Zolgensma – stosowany w terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni, czyli SMA. Minister zdrowia Adam Niedzielski poinformował, że od 1 września lek ten – przeznaczony dla niemowląt do 6-ego miesiąca – będzie podawany dzieciom, u których wykryto SMA w ramach programu przesiewowego.
„Mamy badania przesiewowe, mamy wszystkie leki na SMA, które są dostępne na rynku w refundacji i mamy to dzięki nowym możliwościom finansowym związanym z utworzonym przez pana prezydenta Funduszem Medycznym” – mówił minister. „Polska jest jednym z nielicznych krajów, który ma tak szeroką ofertę leczenia rdzeniowego zaniku mięśni” – powiedziała Grażyna Ignaczak-Bandych, szefowa kancelarii prezydenta.
Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego profesor Anna Kostera-Pruszczyk powiedziała, że terapia genowa podawana raz w życiu choremu na rdzeniowy zanik mięśni niemowlęciu jest przełomem w leczeniu choroby. „Lek daje tym dzieciom szansę na prawidłowy rozwój, na dobrą sprawność w dalszym życiu” – dodała.
Co roku rodzi się w Polsce około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jedna dawka Zolgensmy to koszt kilku milionów złotych. Według szacunków na refundację terapii genowej będzie przeznaczane około 300 milionów złotych rocznie. Obecnie terapia dostępnym lekiem nusinersenem – to koszt dla systemu ochrony zdrowia około 200 milionów zł rocznie, jednak leczenie to musi być kontynuowane.
